骨髓瘤进展及预后，统计学数据的定义

　　多发性骨髓瘤(MM)疾病进展以及预后统计学数据主要围绕PSF、EFS、TTP、DFS、DOR、OS、TTF等，定义如下：

　　一、无疾病进展生存(PSF)：

　　从治疗开始至疾病进展或死亡的时间。

　　二、无事件生存(EFS)：

　　年国际骨髓瘤工作小组不推荐将EFS作为一个常规研究终点。因为不同临床研究对“事件”的定义不同，可能会引起混淆。

　　三、疾病进展时间(TTP)：

　　指开始治疗至疾病进展的时间，如果患者在PD前死亡，并且死亡原因非PD而是其他的原因，此时唧应作为截尾数据处理。这个指标有助于评估疗效受益的持续时间。

　　四、无疾病生存(DFS)：

　　适用于CR的患者。指从达到CR开始到复发的时间(该指标目前而言对骨髓瘤评价疗效价值不大)。

　　五、缓解持续时问(DOR)：

　　适用于至少达到Pil的患者。指从达到PR或更佳疗效(指首次观察到疗效，而非再次复查证实)起至疾病进展的时间。如果患者并非因为疾病进展死亡，则应将DOR作为截尾数据处理。

　　这是评估新药疗效和(或)新的治疗策略的一个重要的研究终点。建议采用DOR和TTP作为评价疗效维持时间的研究终点。

　　六、总生存期(OS)：

　　为受试者从进入临床研究直至各种原冈导致的死亡为止。OS是最可靠的肿瘤终点指标，当研究能充分评价生存期时，它就是最佳的终点指标。生存期的改善毫无疑问反映临床受益。

　　一旦记录有死亡时间，这个终点指标是精确的且容易观察。最大的优点是客观，不易产生测量偏差。缺点是观测时间必须够长，试验人数必须够多，才能观测到足够的死亡事件，也才具有足够的检定力。

　　七、治疗失败时间(TTF)：

　　是一个复合的终点指标，即随机选择某个时间直到无论何种原因终止此次治疗为止(包括因疾病进展，治疗毒性和死亡)。

　　『注』

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